新技术可减缓小鼠渐冻症进展

科技日报华盛顿2月26日电 (记者刘海英)美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的CRISPR基因编辑方法,能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的突变基因永久失活。小鼠模型研究显示,这种新颖的治疗方法可以减缓ALS小鼠的病情进展,改善肌肉功能并延长其寿命。

ALS也叫渐冻人症,是一种致命的运动神经元疾病。该疾病成因复杂,超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变被认为是重要的致病因素之一。有研究表明,大约20%的遗传性ALS是这种基因突变造成的。目前ALS还无法治愈,通过基因编辑使突变的SOD1基因表达失效,则被认为是一种很有潜力的治疗手段。但由于目前广泛用于基因治疗的腺相关病毒(AAV)载体携带能力的限制,这一手段到目前为止还没能被很好地应用。

此次,研究团队开发的一种内含肽介导的反式剪接系统,有效解决了AAV载体携带能力受限的问题,使得胞嘧啶碱基编辑器的体内传递成为可能。借助这一系统,研究人员通过引入无意义的替换编码,使突变基因永久失活。

小鼠模型研究结果证实了该系统的有效性。与对照小鼠相比,接受治疗的ALS小鼠的病情进展明显减缓,从疾病晚期发展到疾病末期的时间增加了85%。这些小鼠的肌肉萎缩率降低了,其肌肉功能也得到了改善。

研究人员指出,他们的研究扩展了单碱基编辑器的功能,并展示了其在基因治疗中的潜力。ALS只是新工具的首个应用目标,目前他们正在研究将其应用于杜氏肌营养不良和脊髓性肌萎缩症的治疗。

免责声明:中国网财经转载此文目的在于传递更多信息,不代表本网的观点和立场。文章内容仅供参考,不构成投资建议。投资者据此操作,风险自担。

中国网是国务院新闻办公室领导,中国外文出版发行事业局管理的国家重点新闻网站。本网通过10个语种11个文版,24小时对外发布信息,是中国进行国际传播、信息交流的重要窗口。

凡本网站注明“来源:中国网财经”的所有作品,均为本网合法拥有版权或有权使用的作品,未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。

地址:北京市海淀区花园路2号牡丹科技楼A座2层 北京国新汇金股份有限公司

实用干货原创整理,转载请注明出处!本站所有资源均可以免注册下载,扫码支付更方便。
免责声明:因为源码和模板等程序的特殊性,安装或者部署的同时需要一定的技术知识,请自行安装调试,本站不能所有提供的资源都提供安装帮助的,如遇到相关问题请自行解决,本站不提供退款和相应的免费解答服务!
实用干货 » 新技术可减缓小鼠渐冻症进展